Thérapies enzymatiques

La thérapie enzymatique de substitution est un traitement qui vise à remplacer une enzyme déficiente ou absente chez un patient. Une classe importante de maladies génétiques aussi appelées maladies héréditaires du métabolisme est causée par le défaut de gènes codant pour des enzymes impliqués dans la conversion de substances (les substrats) en d’autres (les produits). Dans la plupart de ces pathologies, les symptômes liés à la déficience en enzyme vont être causés soit par une accumulation toxique des substrats, soit par une diminution de la capacité à synthétiser des produits essentiels. Ces maladies bien que rares ont des conséquences dévastatrices pour les patients et leurs familles. Nous sommes en train d’étudier l’utilisation de la technologie ERYCAPS pour permettre une activité enzymatique circulante prolongée, ces applications pouvant résulter dans des opportunités de développement de nouveaux produits de thérapie enzymatique.

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