Thérapies enzymatiques

La thérapie enzymatique de substitution est un traitement qui vise à remplacer une enzyme déficiente ou absente chez un patient.

Une classe importante de maladies génétiques aussi appelées maladies héréditaires du métabolisme sont causées par le défaut de gènes codant pour des enzymes impliqués dans la conversion de substances (les substrats) en d’autres (les produits). Dans la plupart de ces pathologies les symptômes liés à la déficience en enzyme vont être causés soit par une accumulation toxique des substrats, soit par une diminution de la capacité à synthétiser des produits essentiels.

Les manifestations cliniques de ces maladies sont très variables allant de la maladie sévère invalidante pouvant conduire à la mort dans la petite enfance à des présentations atténuées dont les symptômes se manifestent à l’âge adulte. Ces maladies bien que rares ont des conséquences dévastatrices pour les patients et leurs familles. Erytech étudie l’utilisation de sa technologie ERYCAPS pour permettre une activité enzymatique circulante longue, ces applications pouvant résulter dans des opportunités de développement de nouveaux produits de thérapie enzymatique.

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